基因技術：潛力無窮的投資主題
- 06 十月 2021 (5 分鐘閱讀)
在幾年前，我們許多人大概對信使核糖核酸（mRNA）一詞並不特別熟悉（視乎你上一次上生物課是在多久之前），但在去年，若干新冠肺炎疫苗以前所未有的速度研發，mRNA登上各大頭版。
輝瑞（Pfizer）/BioNTech和摩德納（Moderna）等公司研發的疫苗標誌着mRNA技術首次獲準使用，但那僅僅是「基因組」醫學變革分支中的一個應用例子。基因組學是研究生物基因組——DNA的學科，這個領域的創新進程不但能改變和拯救生命，還提供引人注目的投資潛力。
背景：甚麼是DNA、mRNA和基因測序？
DNA是生命的藍圖，幾乎存在於人體的每個細胞之中。它本質上是一種化學密碼，由決定遺傳特徵的基因片段組成。
DNA將所有遺傳訊息儲存在只有四個核苷酸的序列中，核苷酸的次序決定了人體構建生物過程所需的訊息。這些核苷酸成雙串連在一起，形成我們都耳熟能詳的雙螺旋結構。蛋白質是此細胞機制的主要產物，它們由氨基酸構成。信使RNA複製密碼後將其帶到細胞的另一個區域，以產生這些蛋白質。若缺少任何部分的密碼，基因就可能發生突變，導致基因異常或疾病。
DNA測序需要像閱讀一本書般讀取人類基因組的密碼字母，我們可以藉此識別突變。能夠對DNA進行測序，使我們對疾病和藥物治療的理解出現翻天覆地的變化。
在全球大規模合作下，首個人類基因組計劃於2003年完成第一次人類基因組測序，過程歷時13年，耗資30億美元。此後科技不斷進步，測序過程變得愈來愈便宜和快捷。
舉例來說，在展開第一個項目時，測序需要用到體積龐大的固定裝置，而今天測序可以透過袖珍的裝置來完成，能夠在任何地點進行低成本的實時測序。裝置微型化還可造就不同的應用，例如用於生物多樣性監測的花粉分析。如今，對相當於人類基因組的數據進行測序以每秒鐘為單位，而且成本不到1,000美元，這讓醫學領域的發展突飛猛進。
部分主要應用
如前所述，mRNA疫苗（在不感染病毒的情況下，誘使身體對病毒刺突蛋白產生免疫反應）只是這項技術的應用之一。以下簡述一些其他應用，這些領域都是潛在規模龐大的市場。
癌症早期診斷
早期診斷意味着更高的存活率，基因組學顯示出發展新測試的潛力。
個案研究 - Exact Sciences： 儘管早期發現大腸癌的個案存活率為90%，大腸癌卻是美國致命率第二高的癌症，這是因為大腸癌在發展到晚期之前通常沒有症狀，因此只有38%的大腸癌患者是在早期確診。Exact Sciences開發出一種基於基因組學的居家測試，偵測大腸癌的靈敏度高達94%。該測試方法推出後的五年間，大腸癌的致死率出現顯著下降。
液體活檢
意指在癌症篩查期間，以血液測試取代傳統的活檢方法。我們現在知道，一旦形成腫瘤，來自腫瘤的DNA就會開始在血液中流通。未來該技術可望用於篩查方法，而現在則已應用於復發監測和治療規劃方面。
藥物開發
了解特定疾病的基因意味着能夠針對相關突變進行藥物治療，這對治療癌症以及由單一突變引起的罕見疾病具有巨大影響。
個案研究 - 脊髓肌肉萎縮症： 脊髓肌肉萎縮症是一種由基因突變引起的嚴重兒童疾病，會導致肌肉萎縮。許多病童到三歲時需要機械呼吸機的輔助。更充分了解該症後，三項新療法在短短4年內獲得批准：
- 渤健（Biogen）/Ionis - 研發出供初生嬰兒服用的藥物，到目前為止，在初期臨床研究中，沒有一名病童在三歲之前需要機械通氣。
- Avexis/諾華（Novartis）- 研發出單次注射基因療法，將患者缺失的基因重新注入他們體內。
- PTC/羅氏（Roche）- 研發出口服藥。
基因藥物
許多疾病都是因某種蛋白質（尤其是突變蛋白）的過量產生所引起，記住，mRNA參與了DNA和蛋白質合成過程的中間部分，如果我們可以使用RNA干擾（RNAi）來壓制RNA，就可以防止蛋白質過量產生。
個案研究 - 艾拉倫製藥： 艾拉倫（Alnylam）在這個領域推出多種產品，透過針對性極強的方法幾乎根絕突變蛋白的產生，成功率顯著高於針對性較弱的方法。藉此，患者每年只需接受兩次注射，就能夠大大提升生活質素。
基因編輯
這描述了編輯或消除藍圖/密碼「錯誤碎片」的概念，說明透過消除或糾正遺傳因素可以治癒疾病。
當前投資機會
在2020年的高歌猛漲後，生物科技行業從年初至今的表現遜於整體醫療保健市場。事實上，該行業去年的表現主要歸因於摩德納股價的大幅上漲。從當前的估值來看，我們認為生物科技業是值得考慮投資的領域。我們偏好該市場的中小型股，它們的表現較大型股落後，並且是主要的創新來源。
從長遠來看，基因學的投資機會以持續不斷的創新循環為基礎。現時已知的疾病有10,000多種，適用的療法只有約500種，只有透過增進對生物學的認識，我們才能顯著提高該比例。此外，潛在應用範圍並不局限於基因組學。從DNA到產生蛋白質的連串環節中有着大量「下游」過程。業界現時轉向表觀基因組學、轉錄組學、蛋白質組學、代謝組學等範疇。正因如此，我們相信該領域提供非常可觀的長期增長潛力，並涵蓋各種各樣引人入勝的機會
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