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基因技術:潛力無窮的投資主題

  • 06 十月 2021 (5 分鐘閱讀)

在幾年前,我們許多人大概對信使核糖核酸(mRNA)一詞並不特別熟悉(視乎你上一次上生物課是在多久之前),但在去年,若干新冠肺炎疫苗以前所未有的速度研發,mRNA登上各大頭版。

輝瑞(Pfizer)/BioNTech和摩德納(Moderna)等公司研發的疫苗標誌着mRNA技術首次獲準使用,但那僅僅是「基因組」醫學變革分支中的一個應用例子。基因組學是研究生物基因組——DNA的學科,這個領域的創新進程不但能改變和拯救生命,還提供引人注目的投資潛力。

背景:甚麼是DNA、mRNA和基因測序?

DNA是生命的藍圖,幾乎存在於人體的每個細胞之中。它本質上是一種化學密碼,由決定遺傳特徵的基因片段組成。

DNA將所有遺傳訊息儲存在只有四個核苷酸的序列中,核苷酸的次序決定了人體構建生物過程所需的訊息。這些核苷酸成雙串連在一起,形成我們都耳熟能詳的雙螺旋結構。蛋白質是此細胞機制的主要產物,它們由氨基酸構成。信使RNA複製密碼後將其帶到細胞的另一個區域,以產生這些蛋白質。若缺少任何部分的密碼,基因就可能發生突變,導致基因異常或疾病。

DNA測序需要像閱讀一本書般讀取人類基因組的密碼字母,我們可以藉此識別突變。能夠對DNA進行測序,使我們對疾病和藥物治療的理解出現翻天覆地的變化。

在全球大規模合作下,首個人類基因組計劃於2003年完成第一次人類基因組測序,過程歷時13年,耗資30億美元。此後科技不斷進步,測序過程變得愈來愈便宜和快捷。

成本下降帶來進步
資料來源:Denali Theraputics企業簡報,2018年12月。*退化基因是引起疾病的基因。

舉例來說,在展開第一個項目時,測序需要用到體積龐大的固定裝置,而今天測序可以透過袖珍的裝置來完成,能夠在任何地點進行低成本的實時測序。裝置微型化還可造就不同的應用,例如用於生物多樣性監測的花粉分析。如今,對相當於人類基因組的數據進行測序以每秒鐘為單位,而且成本不到1,000美元,這讓醫學領域的發展突飛猛進。

部分主要應用

如前所述,mRNA疫苗(在不感染病毒的情況下,誘使身體對病毒刺突蛋白產生免疫反應)只是這項技術的應用之一。以下簡述一些其他應用,這些領域都是潛在規模龐大的市場。

癌症早期診斷

早期診斷意味着更高的存活率,基因組學顯示出發展新測試的潛力。

個案研究 - Exact Sciences: 儘管早期發現大腸癌的個案存活率為90%,大腸癌卻是美國致命率第二高的癌症,這是因為大腸癌在發展到晚期之前通常沒有症狀,因此只有38%的大腸癌患者是在早期確診。Exact Sciences開發出一種基於基因組學的居家測試,偵測大腸癌的靈敏度高達94%。該測試方法推出後的五年間,大腸癌的致死率出現顯著下降。

液體活檢

意指在癌症篩查期間,以血液測試取代傳統的活檢方法。我們現在知道,一旦形成腫瘤,來自腫瘤的DNA就會開始在血液中流通。未來該技術可望用於篩查方法,而現在則已應用於復發監測和治療規劃方面。

藥物開發

了解特定疾病的基因意味着能夠針對相關突變進行藥物治療,這對治療癌症以及由單一突變引起的罕見疾病具有巨大影響。

個案研究 - 脊髓肌肉萎縮症: 脊髓肌肉萎縮症是一種由基因突變引起的嚴重兒童疾病,會導致肌肉萎縮。許多病童到三歲時需要機械呼吸機的輔助。更充分了解該症後,三項新療法在短短4年內獲得批准:

  1. 渤健(Biogen)/Ionis - 研發出供初生嬰兒服用的藥物,到目前為止,在初期臨床研究中,沒有一名病童在三歲之前需要機械通氣。
  2. Avexis/諾華(Novartis)- 研發出單次注射基因療法,將患者缺失的基因重新注入他們體內。
  3. PTC/羅氏(Roche)- 研發出口服藥。

基因藥物

許多疾病都是因某種蛋白質(尤其是突變蛋白)的過量產生所引起,記住,mRNA參與了DNA和蛋白質合成過程的中間部分,如果我們可以使用RNA干擾(RNAi)來壓制RNA,就可以防止蛋白質過量產生。

個案研究 - 艾拉倫製藥: 艾拉倫(Alnylam)在這個領域推出多種產品,透過針對性極強的方法幾乎根絕突變蛋白的產生,成功率顯著高於針對性較弱的方法。藉此,患者每年只需接受兩次注射,就能夠大大提升生活質素。

基因編輯

這描述了編輯或消除藍圖/密碼「錯誤碎片」的概念,說明透過消除或糾正遺傳因素可以治癒疾病。

當前投資機會

在2020年的高歌猛漲後,生物科技行業從年初至今的表現遜於整體醫療保健市場。事實上,該行業去年的表現主要歸因於摩德納股價的大幅上漲。從當前的估值來看,我們認為生物科技業是值得考慮投資的領域。我們偏好該市場的中小型股,它們的表現較大型股落後,並且是主要的創新來源。

從長遠來看,基因學的投資機會以持續不斷的創新循環為基礎。現時已知的疾病有10,000多種,適用的療法只有約500種,只有透過增進對生物學的認識,我們才能顯著提高該比例。此外,潛在應用範圍並不局限於基因組學。從DNA到產生蛋白質的連串環節中有着大量「下游」過程。業界現時轉向表觀基因組學、轉錄組學、蛋白質組學、代謝組學等範疇。正因如此,我們相信該領域提供非常可觀的長期增長潛力,並涵蓋各種各樣引人入勝的機會

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