阿爾茨海默氏症治療新突破或助推新一輪生物科技創新及投資

阿爾茨海默氏症新藥近20年來首獲加速審批，該喜訊有望改變整個生物科技領域。

阿爾茨海默氏症是一種影響記憶力及其他認知能力的認知障礙症。全球約有5,000萬人患有認知障礙症；每年新增約1,000萬例，而阿爾茨海默氏症是最常見的形式¹ 。

然而，該疾病的治療於6月取得重大進展，美國食品與藥物管理局(FDA)首度批准阿杜卡奴單抗(aducanumab)以品牌名稱Aduhelm銷售，該藥針對許多人認為的阿爾茨海默氏症根源，而非其症狀² 。

新藥由神經科學巨頭Biogen與日本Eisai合作開發，可解決及減少阿爾茨海默氏症患者大腦中形成的一種被稱為β-​澱粉樣蛋白的蛋白質斑塊。臨床試驗表明，新藥可從本質上減緩疾病進展，許多公司此前有過嘗試，但均以失敗告終。

正面爭議

這一突破受到各界人士的歡迎。新藥為數百萬備受該疾病折磨的患者帶來希望，但由於新藥Ⅲ期試驗結果產生相互矛盾的資料，科學界對FDA的決定褒貶不一—一項試驗失敗了，另一項卻產生了有益結果。此外，試驗發現存在某種大腦腫脹的風險³ 。

FDA在一份聲明中表示，Aduhelm被譽為「首創療法」，並且「斑塊的減少很可能預示著患者將從中獲得重要得益」，但文中指出，新藥的臨床獲益仍存在某些不確定性⁴ 。

新藥透過該監管機構的加速審批途徑計劃獲批，該計劃用於向重疾患者（幾乎沒有可供選擇的方案）提供具有潛力的早期臨床試驗資料的藥物，由此，Biogen得以在繼續進行試驗的同時市售新藥。

通常而言，FDA必定希望看到臨床獲益；它想知道的是，某種藥物不僅能治療疾病，直擊根源，而且安全。因此，基於所謂的生物標記（本質上是藥物可減少大腦中斑塊的指標），而非功能性結果批准該療法，此舉不同尋常。以前，FDA的加速計劃通常用於快速跟踪癌症療法。

審批刺激投資

儘管Aduhelm獲批尚存爭議，但無可爭議的是，FDA此舉為該領域的進一步投資及創新敞開大門。FDA已表明願意採取務實的審批方法，我們相信，這將助推更多創新及投資。

目前有大量關於神經退行性疾病的研究，包括阿爾茨海默氏症、柏金遜症及運動神經細胞疾病（亦稱肌萎縮側索硬化症(ALS)）。我們相信，Denali Therapeutics等公司在使用遺傳學治療該等疾病方面處於領先地位。

我們相信，神經科學將成為未來十年的關鍵治療領域之一，而FDA正好為其推波助瀾—Aduhelm獲批這一喜訊將改變整個行業。這為Lilly及Roche等眾多其他生物科技巨頭以及其他年輕公司掃清道路，該等公司有可能增加其在該領域的研發資金。神經退行性疾病需求巨大，但尚未得到滿足，我們目前預計，其投資可能會激增。

新一輪創新及投資？

Aduhelm是尖端領域的最新創新成果。Biogen的後續藥物lecanemab亦顯示可減少大腦中的斑塊，明年將報告Ⅲ期試驗資料。事實上，lecanemab近期已獲FDA突破性療法認定—該獎項被授予正在開發的重疾藥物，早期資料表明，該藥可能在現有療法基礎上提供實質性改進。科學界及投資者均在談論Roche及Lilly的類似療法，該等療法將在未來18個月內進行關鍵試驗。事實上，Lilly試圖獲FDA加快審批其自身的阿爾茨海默氏症藥物donanemab⁵ 。

整個行業均有驚人進展；不僅有近20年來首款真正可以治療阿爾茨海默氏症的相關疾病藥物獲批，還有處於臨床試驗階段的首創基因編輯產品。對於因遺傳原因而無法產生正確形式的血紅素（血液中的攜氧成分）的患者，對其細胞進行編輯後，其血紅素的產生得到顯著改善，輸血需求相應減少，如今可以四處走動。

最後，我們相信，現在進入生物科技領域恰逢其時。截至2021年，美國藥物監管機構的藥物評估和研究中心已批准24種新藥，達到過去5年以來的最高水平⁶ 。

FDA關於Aduhelm的決定有可能徹底改變公司最初準備在該領域投資的進一步研究資金，這將為投資者帶來絕佳的新機遇。

我們認為，我們正身處前所未有的創新浪潮中，縱觀整個行業，目前市場中存在大量的機會，可供以具有吸引力的估值進行投資。